Επεκτείνεται η ένδειξη του pegcetacoplan της Sobi για την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία

Η παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) είναι μια σπάνια, χρόνια και απειλητική για τη ζωή αιματολογική νόσος, που χαρακτηρίζεται από την καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων (αιμόλυση). Η ασθένεια χαρακτηρίζεται από εμμένουσα χαμηλή αιμοσφαιρίνη και μπορεί να οδηγήσει σε συχνές μεταγγίσεις και εξουθενωτικά συμπτώματα, όπως η σοβαρή κόπωση που προκαλείται από την αναιμία. Η θεραπεία με C5 αναστολέα επιφέρει βελτίωση στους ασθενείς. Ωστόσο το 86% των ατόμων με PNH που έλαβαν θεραπεία με C5 αναστολείς εξακολουθούν να παρουσιάζουν αναιμία, σύμφωνα με συγχρονικές έρευνες που διενεργήθηκαν στις Ηνωμένες Πολιτείες και την ΕΕ^1,2,3.

Πρόσφατα η Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi), μια εξειδικευμένη διεθνής βιοφαρμακευτική εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε την επέκταση της ένδειξης του pegcetacoplan (πεγκσετακοπλάνη) για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) που πάσχουν από αιμολυτική αναιμία.  

Το pegcetacoplan, έχει ήδη λάβει έγκριση στην Ευρώπη για τη θεραπεία ενηλίκων με PNH, που παρουσιάζουν αναιμία έπειτα από θεραπεία με αναστολέα της πρωτεΐνης C5 του συμπληρώματος για τουλάχιστον τρεις μήνες. Η πρόσφατη έγκριση καθιστά το pegcetacoplan τον πρώτο αναστολέα της πρωτεΐνης C3 του συμπληρώματος που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία πρώτης γραμμής της PNH στην Ευρώπη, παρουσιάζοντας αποτελεσματικές εκβάσεις μέσω της βελτίωσης της αιμοσφαιρίνης και άλλων κλινικών δεικτών λόγω του μοναδικού τρόπου δράσης του.

Την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής σχολίασε η Lydia Abad-Franch MD, Επικεφαλής του τομέα Έρευνας & Ανάπτυξης και Ιατρικών Υποθέσεων της Sobi, καθώς και Chief Medical Officer της εταιρείας και δήλωσε: «Η σημερινή έγκριση υπογραμμίζει τα ισχυρά κλινικά δεδομένα που υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και το προφίλ ασφάλειας του pegcetacoplan, προσφέροντας στους επαγγελματίες του τομέα υγείας και στους ασθενείς μια διευρυμένη φαρέτρα για την αποτελεσματική διαχείριση της PNH. Οι ασθενείς στην Ευρώπη είναι πλέον σε θέση είτε να ξεκινήσουν θεραπεία με το pegcetacoplan κατά τη διάγνωση, είτε να μεταβούν σε αυτή από την τρέχουσα θεραπεία τους με αναστολέα πρωτεΐνης C5 του συμπληρώματος εάν παρουσιάζουν ενδείξεις αιμολυτικής αναιμίας. Αυτό το σημαντικό ορόσημο αποτυπώνει την αφοσίωσή μας στη βελτίωση των θεραπευτικών επιλογών για όσους πάσχουν από αυτή τη σπάνια και περίπλοκη πάθηση».

Η μελέτη APL2-308

Η ένδειξη για την επέκταση βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη APL2-308 (PRINCE, NCT04085601), μια ανοικτής ετικέτας, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη μελέτη σύγκρισης στην οποία εντάχθηκαν ασθενείς με PNH, οι οποίοι δεν είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με κάποιον αναστολέα του συμπληρώματος εντός διαστήματος τριών μηνών πριν από την ένταξή τους στη μελέτη και οι οποίοι παρουσίαζαν επίπεδα αιμοσφαιρίνης χαμηλότερα από το χαμηλότερο φυσιολογικό όριο και επίπεδα γαλακτικής αφυδρογονάσης ≥ από 1,5 φορά το ανώτερο όριο των φυσιολογικων τιμών.

Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του pegcetacoplan αξιολογήθηκαν κατά τη διάρκεια 26 εβδομάδων σε σύγκριση με την τυπική φροντίδα (π.χ. μεταγγίσεις, κορτικοστεροειδή, συμπληρώματα όπως σίδηρος, φυλλικό οξύ και βιταμίνη B12· εξαιρουμένων των αναστολέων του συμπληρώματος).^4,5

Σημειώνεται ότι το pegcetacoplan Ηνωμένες Πολιτείες έχει επίσης λάβει έγκριση για τη θεραπεία ενηλίκων με PNH και διατίθεται εμπορικά από την Apellis.

Βιβλιογραφικές αναφορές

1. Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol 2022;101(2):251-63.
2. de Fontbrune F, Burmester P, Piggin M, et al. The burden of illness of patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria receiving C5 inhibitors: clinical outcomes and medical encounters from the patient perspective. Hematology 2022;27(1):1140-51.
3. Panse J, de Fontbrune FS, Burmester P, et al. The burden of illness of patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria receiving C5 inhibitors in France, Germany and the United Kingdom: Patient-reported insights on symptoms and quality of life. Eur J Haematol 2022;109(4):351-63.
4. Wong RSM, Navarro-Cabrera JR, Comia NS, et al. Pegcetacoplan controls hemolysis in complement inhibitor-naïve patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood Adv 2023;7(11):2468-78;
5. ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients With PNH. Retrieved January 18, 2024 from https://clinicaltrials.gov/study/NCT04085601