Η GENESIS Pharma αναλαμβάνει την εμπορική διάθεση καινοτόμου θεραπείας για το κληρονομικό αγγειοοίδημα

Το κληρονομικό αγγειοοίδημα είναι μια σπάνια, χρόνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση, που εκδηλώνεται με επαναλαμβανόμενα και απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος. Τα επεισόδια μπορεί να επηρεάσουν τα άκρα, το πρόσωπο, την κοιλιά και τα γεννητικά όργανα, ενώ όταν αφορούν τον λάρυγγα ενδέχεται να εξελιχθούν σε επείγουσα και επικίνδυνη κατάσταση. Τα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως από την παιδική ηλικία ή την πρώιμη ενήλικη ζωή, με ορισμένους ασθενείς να παρουσιάζουν τα πρώτα επεισόδια ήδη από πολύ μικρή ηλικία.

Πέρα από τον άμεσο κλινικό κίνδυνο, το κληρονομικό αγγειοοίδημα επιβαρύνει σημαντικά την καθημερινότητα των ασθενών και των οικογενειών τους, καθώς η απρόβλεπτη φύση των κρίσεων μπορεί να περιορίσει δραστηριότητες, να διαταράξει τη σχολική ή επαγγελματική ζωή και να μειώσει την ποιότητα ζωής. Περίπου 15.000 άνθρωποι ζουν με τη νόσο στην Ευρώπη, ενώ ο επιπολασμός σε παγκόσμιο επίπεδο εκτιμάται σε 1 ανά 50.000 άτομα.

Μια νέα συνεργασία που ανακοίνωσε πρόσφατα η GENESIS Pharma με την Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. ανοίγει τον δρόμο για την πρόσβαση των ασθενών στην Ελλάδα στο donidalorsen, μια καινοτόμο θεραπεία για τη νόσο.

Με βάση τους όρους της συμφωνίας, η GENESIS Pharma αναλαμβάνει την αποκλειστική εμπορική διάθεση του donidalorsen σε δεκατέσσερις αγορές της Κεντρικής και Ανατολικής Ευρώπης, μεταξύ των οποίων και η Ελλάδα. Η συμφωνία καλύπτει τις χώρες Βουλγαρία, Κροατία, Κύπρο, Τσεχία, Εσθονία, Ελλάδα, Ουγγαρία, Λετονία, Λιθουανία, Μάλτα, Πολωνία, Ρουμανία, Σλοβακία και Σλοβενία.

Η συνεργασία ενισχύει περαιτέρω τη στρατηγική παρουσία της GENESIS Pharma στην περιοχή, αξιοποιώντας την εμπειρία και το δίκτυό της στην εμπορική διάθεση θεραπειών για σπάνιες παθήσεις, ενώ διαμορφώνει το πλαίσιο για τη μελλοντική πρόσβαση των ασθενών στο donidalorsen, εφόσον ολοκληρωθεί η προβλεπόμενη ευρωπαϊκή ρυθμιστική διαδικασία.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP

Τον Νοέμβριο του 2025, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας του donidalorsen για τη μακροχρόνια πρόληψη των υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω. Η γνωμοδότηση αυτή βρίσκεται υπό εξέταση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία αναμένεται να λάβει την τελική απόφαση για την έγκριση του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Το donidalorsen βασίζεται σε στοχευμένο και σύγχρονο μηχανισμό δράσης, καθώς παρεμβαίνει σε βασικό μονοπάτι που οδηγεί στην εμφάνιση των επεισοδίων της νόσου. Έχει σχεδιαστεί ώστε να μειώνει την παραγωγή προκαλλικρεΐνης, διακόπτοντας την αλληλουχία διεργασιών που οδηγεί στην υπερβολική παραγωγή βραδυκινίνης και, τελικά, στην εκδήλωση οιδήματος.

Το φάρμακο αναπτύχθηκε από την Ionis Pharmaceuticals, Inc., ενώ τον Δεκέμβριο του 2023 η Otsuka Pharmaceutical απέκτησε τα αποκλειστικά δικαιώματα για την εμπορική του διάθεση στην Ευρώπη, κατόπιν σχετικής συμφωνίας με την Ionis.

Η θεραπευτική προσέγγιση εντάσσεται στη στρατηγική της μακροχρόνιας πρόληψης των επεισοδίων. Στόχος είναι η μείωση της συχνότητας και της συνολικής επιβάρυνσης της νόσου για τους ασθενείς, αξιοποιώντας έναν διαφορετικό, σύγχρονο μηχανισμό δράσης.

Η GENESIS Pharma ενισχύει το χαροφυλάκιό της στις σπάνιες παθήσεις

Ο Κωνσταντίνος Ευριπίδης, Διευθύνων Σύμβουλος της GENESIS Pharma, επισήμανε ότι η νέα συμφωνία με την Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. εντάσσεται στη στρατηγική της εταιρείας για τη διεύρυνση των διεθνών συνεργασιών της στην Κεντρική και Ανατολική Ευρώπη, με στόχο την ενίσχυση της πρόσβασης των ασθενών με σπάνιες και σοβαρές παθήσεις σε καινοτόμες θεραπείες.

Όπως ανέφερε χαρακτηριστικά, «η προσθήκη του donidalorsen στο ισχυρό χαρτοφυλάκιο θεραπειών που διαθέτουμε για σπάνιες παθήσεις αποτελεί ένα ακόμη βήμα προς την αποστολή μας να στηρίζουμε ασθενείς με σπάνιες και σοβαρές παθήσεις», ενώ εξέφρασε το ενδιαφέρον της εταιρείας για την εξέλιξη της ευρωπαϊκής ρυθμιστικής διαδικασίας, σημειώνοντας ότι «αναμένουμε με ενδιαφέρον την επικείμενη απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής».

Η συνεργασία της GENESIS Pharma με την Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. φέρνει στο προσκήνιο το ζήτημα της ισότιμης πρόσβασης των ασθενών με σπάνιες παθήσεις σε καινοτόμες θεραπείες. Καθώς νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις φτάνουν στην ευρωπαϊκή αγορά, η πρόκληση για τα εθνικά συστήματα υγείας δεν περιορίζεται στην έγκριση, αλλά επεκτείνεται στην ταχεία αξιολόγηση και ουσιαστική ενσωμάτωσή τους, ώστε οι ασθενείς να μην περιμένουν χρόνια για θεραπείες που μπορούν να αλλάξουν την καθημερινότητά τους.

Στο ίδιο πλαίσιο εντάσσεται και η αναθεώρηση της Ευρωπαϊκής Φαρμακευτικής Νομοθεσίας, η οποία προβλέπει μείωση των χρονοδιαγραμμάτων αξιολόγησης από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), με στόχο την ταχύτερη ολοκλήρωση των επιστημονικών αξιολογήσεων και τη συντόμευση του χρόνου έως την έγκριση νέων φαρμάκων σε ευρωπαϊκό επίπεδο — μια εξέλιξη που μπορεί να αποδειχθεί κρίσιμη για τους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις, εφόσον μεταφραστεί και σε έγκαιρη πρόσβαση σε εθνικό επίπεδο.