Κίνδυνος να δυσκολέψει η πρόσβαση στις θεραπείες για ασθενείς με σπάνια νοσήματα

Το σχέδιο νόμου του Υπουργείου Υγείας για τη σύσταση Ταμείου Καινοτομίας Φαρμάκου και την πρόσβαση των ασθενών σε νέες θεραπείες τέθηκε σε δημόσια ηλεκτρονική διαβούλευση τον Απρίλιο. Ανάμεσα στις πολλές ρυθμίσεις του περιλαμβάνεται και το Άρθρο 12, το οποίο τροποποιεί το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) του ΕΟΠΥΥ, έναν μηχανισμό μέσω του οποίου εξετάζονται ειδικά αιτήματα πρόσβασης σε φαρμακευτικές θεραπείες που δεν καλύπτονται με τον συνήθη τρόπο αποζημίωσης.

Για τους ασθενείς με σοβαρά, σπάνια ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, το ΣΗΠ μπορεί να λειτουργήσει ως κρίσιμο κανάλι κατ’ εξαίρεση πρόσβασης, ιδίως όταν δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπευτικές εναλλακτικές. Γι’ αυτό και η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ) προειδοποιεί ότι το Άρθρο 12, όπως έχει διατυπωθεί, κινδυνεύει να μετατρέψει έναν μηχανισμό πρόσβασης σε πρόσθετο διοικητικό φίλτρο για ασθενείς με σοβαρές παθήσεις και περιορισμένες ή ανύπαρκτες θεραπευτικές επιλογές.

Στο επίκεντρο των αντιρρήσεων βρίσκεται η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα θα μπορούν να υπάγονται στο ΣΗΠ μόνο εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε συγκεκριμένο αριθμό κρατών μελών της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Για τα περισσότερα φάρμακα, το κριτήριο τίθεται στα πέντε από έντεκα κράτη μέλη, ενώ για τα ορφανά φάρμακα στα τέσσερα από έντεκα.

Για την ΕΣΑΕ, το πρόβλημα δεν περιορίζεται στην αυστηροποίηση μιας διοικητικής διαδικασίας. Αφορά κυρίως το ενδεχόμενο να εφαρμοστεί στα σπάνια νοσήματα μια λογική κανονικής αγοράς και ευρείας διαθεσιμότητας, η οποία συχνά δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των σπάνιων, υπερ-σπάνιων και ταχέως εξελισσόμενων παθήσεων. Ο λόγος είναι ότι σε αυτές τις παθήσεις οι ασθενείς είναι λίγοι, τα διαθέσιμα δεδομένα περιορισμένα, οι θεραπείες συχνά αφορούν πολύ ειδικούς υποπληθυσμούς και η πρόσβαση μπορεί να περνά μέσα από εξαιρετικές διαδικασίες πριν υπάρξει κανονική αποζημίωση σε πολλά κράτη.

Γιατί τα σπάνια νοσήματα δεν χωρούν σε οριζόντια κριτήρια

Στα σπάνια νοσήματα, η πρόσβαση σε θεραπεία δεν ακολουθεί πάντα την τυπική διαδρομή της πλήρους κυκλοφορίας και αποζημίωσης σε πολλά κράτη μέλη. Συχνά περνά μέσα από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access, εξατομικευμένη ιατρική κρίση ή τεκμηριωμένη χρήση εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων.

Αυτό σημαίνει ότι μια θεραπεία μπορεί να είναι διαθέσιμη στην πράξη σε ασθενείς άλλων χωρών, χωρίς όμως να εμφανίζεται ως κανονικά αποζημιούμενη θεραπεία και, επομένως, χωρίς να συνυπολογίζεται στο κριτήριο του Άρθρου 12. Αντίστοιχα, μια θεραπεία μπορεί να αφορά τόσο μικρό αριθμό ασθενών ή τόσο ειδικό υποπληθυσμό, ώστε η αποζημίωσή της σε τέσσερα ή πέντε κράτη μέλη να μην αποτελεί ρεαλιστικό προαπαιτούμενο.

Η ιδιαιτερότητα αυτή δεν αφορά ένα περιθωριακό πεδίο της ιατρικής. Σε ευρωπαϊκό επίπεδο έχουν καταγραφεί 6.000 έως 8.000 διαφορετικά σπάνια νοσήματα, ενώ 27 έως 36 εκατομμύρια άνθρωποι ζουν με σπάνια νόσο. Περίπου 70% των σπάνιων νοσημάτων αρχίζουν στην παιδική ηλικία. Αυτό σημαίνει ότι, για πολλά παιδιά, η έγκαιρη πρόσβαση σε θεραπεία μπορεί να είναι καθοριστική.

Σε ορισμένες σπάνιες παθήσεις, η καθυστέρηση δεν επιβαρύνει απλώς την πορεία της νόσου. Μπορεί να οδηγήσει σε μόνιμες βλάβες ή να στερήσει από τον ασθενή τη δυνατότητα να ωφεληθεί από μια θεραπεία στο χρονικό σημείο που αυτή μπορεί πραγματικά να αλλάξει την πορεία της νόσου. Στις πιο σοβαρές περιπτώσεις, μπορεί να αποδειχθεί ολέθρια.

Το πρόβλημα γίνεται ακόμη πιο σύνθετο επειδή περίπου το 95% των σπάνιων νοσημάτων εξακολουθεί να μη διαθέτει εγκεκριμένη θεραπεία. Σε αυτό το περιβάλλον, η κατ’ εξαίρεση πρόσβαση δεν λειτουργεί ως παράκαμψη του συστήματος, αλλά συχνά ως το μόνο διαθέσιμο θεσμικό δίχτυ ασφαλείας για ασθενείς με σοβαρή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.

Σύμφωνα με την ΕΣΑΕ, ο μικρός αριθμός ασθενών, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, οι διαφορετικές εθνικές διαδικασίες αποζημίωσης και η συχνά περιορισμένη εμπορική παρουσία των εταιρειών δεν αποτελούν εξαιρέσεις στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα. Αποτελούν δομικά χαρακτηριστικά αυτής της κατηγορίας παθήσεων. Γι’ αυτό και η πρόσβαση των Ελλήνων ασθενών, όπως υποστηρίζει η Ένωση, δεν μπορεί να εξαρτάται σχεδόν αποκλειστικά από το αν μια θεραπεία έχει προλάβει να αποζημιωθεί σε άλλα κράτη μέλη.

Ποιοι ασθενείς κινδυνεύουν να μείνουν εκτός

Σύμφωνα με την ΕΣΑΕ, η προτεινόμενη ρύθμιση μπορεί να δημιουργήσει κενό πρόσβασης για ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης ή για την αποτροπή μη αναστρέψιμης επιδείνωσης. Σε αυτές τις περιπτώσεις, ακόμη και μια καθυστέρηση στη διαδικασία μπορεί να σημαίνει απώλεια κρίσιμου θεραπευτικού παραθύρου.

Ιδιαίτερη ανησυχία εκφράζεται για θεραπείες που έχουν εγκριθεί ή αξιολογηθεί σε άλλα ρυθμιστικά πλαίσια, αλλά δεν έχουν ακόμη ολοκληρώσει την ευρωπαϊκή ή εθνική διαδρομή αποζημίωσης. Το ίδιο ισχύει για θεραπείες που διατίθενται σε άλλες χώρες μέσω early access, compassionate use ή named patient access, χωρίς να εμφανίζονται ως κανονικά αποζημιούμενες θεραπείες.

Στην ίδια κατηγορία κινδύνου εντάσσονται οι υπερ-σπάνιες γενετικές μεταλλάξεις, οι μικροί υποπληθυσμοί ήδη σπάνιων νοσημάτων και οι θεραπείες που αφορούν συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει πραγματικούς ασθενείς με τεκμηριωμένη ανάγκη, χωρίς όμως να υπάρχει αντίστοιχη κρίσιμη μάζα περιστατικών σε αρκετά άλλα κράτη μέλη.

Η ΕΣΑΕ θέτει επίσης το ζήτημα της τεκμηριωμένης χρήσης εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων, ιδίως στα σπάνια νοσήματα και στην παιδιατρική ογκολογία. Με τον όρο αυτό περιγράφονται περιπτώσεις όπου ένα φάρμακο, αν και έχει εγκριθεί για άλλη πάθηση ή άλλη ομάδα ασθενών, μπορεί να αποτελεί τεκμηριωμένη θεραπευτική επιλογή για έναν ασθενή χωρίς διαθέσιμη θεραπευτική εναλλακτική. Σε νοσήματα με πολύ λίγους ασθενείς, αυτή η δυνατότητα συχνά αποτελεί μέρος της πραγματικής κλινικής πρακτικής.

Η ελληνική πραγματικότητα και το ερώτημα της αναλογικότητας

Η ανησυχία της ΕΣΑΕ αποκτά ιδιαίτερη βαρύτητα σε μια χώρα όπου η πρόσβαση στα ορφανά φάρμακα είναι ήδη περιορισμένη και καθυστερημένη. Σύμφωνα με τα στοιχεία του Patients W.A.I.T. Indicator 2024 που παρουσίασε ο ΣΦΕΕ, η διαθεσιμότητα των ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα μειώθηκε στο 36%, από 41% στην προηγούμενη μέτρηση, ενώ ο χρόνος διαθεσιμότητας αυξήθηκε στις 704 ημέρες, από 530 ημέρες.

Σε αυτό το περιβάλλον, η εισαγωγή ενός πρόσθετου κριτηρίου πρόσβασης μέσω του ΣΗΠ δεν μπορεί να αντιμετωπίζεται ως απλή τεχνική προσαρμογή. Για την ΕΣΑΕ, το ερώτημα είναι αν μια ρύθμιση που επηρεάζει τόσο ευαίσθητες κατηγορίες ασθενών συνοδεύεται από επαρκή τεκμηρίωση για το όφελος που επιδιώκει να πετύχει.

Η Ένωση επισημαίνει ότι η προτεινόμενη αλλαγή δεν συνοδεύεται από δημοσιευμένη μελέτη οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας. Κατά συνέπεια, όπως υποστηρίζει, δεν τεκμηριώνεται ότι ο πιθανός περιορισμός της πρόσβασης θα οδηγήσει σε ουσιαστικό δημοσιονομικό όφελος ή σε βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.

Το ζήτημα, επομένως, δεν είναι αν το σύστημα πρέπει να ελέγχει τη φαρμακευτική δαπάνη. Είναι αν ο έλεγχος αυτός μπορεί να γίνεται με οριζόντια κριτήρια που αποκλείουν ή καθυστερούν ασθενείς πριν αξιολογηθεί ουσιαστικά η πραγματική ιατρική τους ανάγκη.

Τι προτείνουν οι σπάνιοι ασθενείς για το Άρθρο 12

Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος επιδιώκει ουσιαστική αναδιατύπωση του Άρθρου 12, ώστε το κριτήριο αποζημίωσης σε άλλα κράτη μέλη να μη λειτουργεί ως απόλυτη προϋπόθεση αποκλεισμού, αλλά ως ένα από τα στοιχεία που συνεκτιμώνται κατά την αξιολόγηση του αιτήματος.

Στο πλαίσιο αυτό, προτείνει να προβλεφθεί ειδική διαδικασία για τα ορφανά φάρμακα, τις θεραπείες για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, τους υποπληθυσμούς σπάνιων παθήσεων και τις περιπτώσεις ταχέως εξελισσόμενων ή απειλητικών για τη ζωή νοσημάτων.

Ζητά επίσης διαδικασία ταχείας αξιολόγησης για επείγοντα περιστατικά, με σαφή προθεσμία απάντησης, καθώς και δυνατότητα προσωρινής έγκρισης όταν τεκμηριώνεται άμεση ιατρική ανάγκη και δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία.

Ιδιαίτερη σημασία δίνει η ΕΣΑΕ και στη θεραπευτική συνέχεια. Σύμφωνα με την Ένωση, η προστασία των ασθενών που έχουν ήδη ξεκινήσει θεραπεία πρέπει να είναι σαφής και πλήρης, ώστε καμία αγωγή να μην κινδυνεύει να διακοπεί λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης, διοικητικής καθυστέρησης ή διαφορετικής ερμηνείας της διαδικασίας.

Παράλληλα, βασικό αίτημα της Ένωσης αποτελεί η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη να μην αποτελεί το μόνο κρίσιμο στοιχείο τεκμηρίωσης. Στην αξιολόγηση, όπως προτείνει, πρέπει να μπορούν να συνεκτιμώνται η γνώμη εξειδικευμένου κέντρου, η γνωμοδότηση ιατρού με εμπειρία στη συγκεκριμένη νόσο, τα δεδομένα μητρώων, τα δεδομένα πραγματικού κόσμου, τα διεθνή κλινικά δεδομένα, τα στοιχεία από τα European Reference Networks και οι αξιολογήσεις από αξιόπιστα ρυθμιστικά πλαίσια.

Η ΕΣΑΕ προτείνει επιπλέον να μην μπορεί η άπρακτη παρέλευση προθεσμίας να λειτουργεί σε βάρος του ασθενούς. Για παθήσεις απειλητικές για τη ζωή ή ταχέως εξελισσόμενες, η καθυστέρηση δεν αποτελεί ουδέτερη διοικητική συνέπεια, αλλά μπορεί να οδηγήσει σε απώλεια κρίσιμου θεραπευτικού χρόνου.

Αναγκαίος ο έλεγχος της δαπάνης χωρίς αποκλεισμούς ασθενών

Το ερώτημα που ανοίγει το Άρθρο 12 ξεπερνά την τεχνική διατύπωση μιας διάταξης για το ΣΗΠ. Ο έλεγχος της φαρμακευτικής δαπάνης, η ενίσχυση της διαφάνειας και η ορθολογική χρήση των διαδικασιών κατ’ εξαίρεση πρόσβασης σε φάρμακα και θεραπείες αποτελούν αναγκαίους στόχους. Το ζητούμενο είναι να μην μετατραπούν σε εμπόδιο για ασθενείς με πραγματική και επείγουσα ιατρική ανάγκη. Το ίδιο το σχέδιο νόμου εντάσσει την τροποποίηση του ΣΗΠ σε ένα ευρύτερο πλαίσιο παρακολούθησης της φαρμακευτικής δαπάνης και εξορθολογισμού του συστήματος χορήγησης φαρμάκων.

Στα σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα, η κατ’ εξαίρεση πρόσβαση δεν είναι απαραίτητα ένδειξη στρέβλωσης. Συχνά είναι η μόνη θεσμική διαδρομή για ασθενείς που δεν έχουν άλλη θεραπευτική επιλογή. Γι’ αυτό ο έλεγχος πρέπει να μπορεί να διακρίνει την πραγματική κατάχρηση από την πραγματική ιατρική ανάγκη.

Με αυτή την έννοια, η παρέμβαση της ΕΣΑΕ θέτει ένα ευρύτερο ερώτημα για τη φαρμακευτική πολιτική. Αν ο στόχος είναι η συγκράτηση της δαπάνης και ο περιορισμός των υποχρεωτικών επιστροφών, το βάρος δεν μπορεί να μεταφέρεται στους ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανεκπλήρωτη ανάγκη. Η απάντηση δεν μπορεί να είναι ένας οριζόντιος αποκλεισμός, πριν ακόμη κριθεί αν ο ασθενής έχει πραγματική και επείγουσα ιατρική ανάγκη. Η λύση βρίσκεται σε πιο γρήγορη αξιολόγηση, ειδικές διαδικασίες για τις σπάνιες παθήσεις, διαπραγμάτευση, μητρώα ασθενών, δεδομένα πραγματικού κόσμου και στοχευμένο έλεγχο εκεί όπου υπάρχουν πραγματικές στρεβλώσεις.

Το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης χρειάζεται δικλείδες. Χρειάζεται όμως και ευελιξία. Αν η νέα ρύθμιση εφαρμοστεί χωρίς ειδική πρόβλεψη για τα σπάνια, υπερ-σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, ο κίνδυνος δεν είναι μόνο διοικητικός. Είναι να δημιουργηθεί ένα σύστημα που θα εμφανίζεται να ελέγχει καλύτερα τη δαπάνη, αλλά θα καθυστερεί ή θα αποκλείει στην πράξη ασθενείς για τους οποίους ο χρόνος και η πρόσβαση στη θεραπεία μπορεί να είναι καθοριστικά.