Ο ΣΦΕΕ προτείνει εθνικό σχέδιο δράσης για τις σπάνιες παθήσεις

Δεκαετές Παγκόσμιο Σχέδιο Δράσης

Το ψήφισμα της Παγκόσμιας Συνέλευσης Υγείας για τις σπάνιες παθήσεις δεν είναι απλώς μια συμβολική πράξη. Πρόκειται για μια θεσμική αναγνώριση ότι οι άνθρωποι που ζουν με σπάνια νοσήματα αποτελούν μια κοινότητα με κοινές ανάγκες και δικαιώματα, τα οποία οφείλουν να γίνουν αντικείμενο στοχευμένων πολιτικών υγείας. Με τη στήριξη 26 κρατών —ανάμεσά τους και η Ελλάδα— το ψήφισμα προτείνει ένα συνεκτικό πλαίσιο δράσης σε εθνικό και διεθνές επίπεδο.

Σύμφωνα με το κείμενο του ψηφίσματος, κάθε χώρα καλείται να αναπτύξει και να εφαρμόσει μια εθνική στρατηγική για τα σπάνια νοσήματα, να δημιουργήσει μηχανισμούς έγκαιρης διάγνωσης, να προωθήσει την πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, να ενισχύσει την καταγραφή περιστατικών και να εντάξει τους ασθενείς στην κοινωνική ζωή χωρίς διακρίσεις. Στο επίκεντρο του ψηφίσματος βρίσκεται η πρόταση για την εκπόνηση ενός δεκαετούς Παγκόσμιου Σχεδίου Δράσης, το οποίο θα προσφέρει στις χώρες-μέλη έναν κοινό οδικό χάρτη για την υλοποίηση των παραπάνω στόχων. Ένα τέτοιο σχέδιο, αν υλοποιηθεί με συνέπεια, μπορεί να λειτουργήσει ως καταλύτης για την κινητοποίηση των εθνικών συστημάτων υγείας και την ενίσχυση της διεθνούς συνεργασίας.

Η πρόταση του ΣΦΕΕ για εθνικό σχέδιο με ολιστική προσέγγιση

Ο Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος, υιοθετώντας πλήρως το πνεύμα του ψηφίσματος, αναγνωρίζει ότι η χώρα μας χρειάζεται ένα συγκροτημένο, εφαρμόσιμο και βιώσιμο Εθνικό Σχέδιο Δράσηςγια τις σπάνιες παθήσεις. Στο ειδικό κείμενο πολιτικής (policy brief) που έχει εκπονήσει η Ομάδα Εργασίας του ΣΦΕΕ, με τίτλο:
«Η Αναγκαιότητα μιας Ολοκληρωμένης Στρατηγικής Διαχείρισης και Αντιμετώπισης των Σπάνιων Παθήσεων μέσω της Δημιουργίας και Εφαρμογής του Εθνικού Σχεδίου Δράσης»,
καταγράφεται με σαφήνεια η πολυπλοκότητα των αναγκών που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς στην Ελλάδα — από τη διάγνωση και την πρόσβαση στη θεραπεία, έως τη διαχείριση των οικονομικών και κοινωνικών επιπτώσεων της νόσου.

Το policy brief προτείνει μια ολιστική προσέγγιση, με επίκεντρο τον ασθενή και με τη συνεργασία όλων των εμπλεκομένων: της Πολιτείας, της ιατρικής κοινότητας, των επαγγελματιών υγείας, των συλλόγων ασθενών, των φαρμακευτικών εταιρειών και της κοινωνίας των πολιτών. Κεντρικός στόχος είναι η διαμόρφωση ενός πλαισίου που θα εξασφαλίζει έγκαιρη διάγνωση, απρόσκοπτη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, αποτελεσματική οργάνωση των Κέντρων Εμπειρογνωμοσύνης και ουσιαστική κοινωνική ένταξη των ασθενών και των οικογενειών τους.

Παράλληλα, ο Σύνδεσμος επισημαίνει την ανάγκη για καταγραφή και ανάλυση επιδημιολογικών δεδομένων, ενίσχυση της συμμετοχής της Ελλάδας στα ευρωπαϊκά δίκτυα αναφοράς και επανασχεδιασμό της φαρμακευτικής πολιτικής ώστε να ανταποκρίνεται στις ιδιαιτερότητες των σπάνιων παθήσεων. Υπογραμμίζει, τέλος, ότι κάθε στρατηγική για τα σπάνια νοσήματα πρέπει να συνοδεύεται από μηχανισμούς παρακολούθησης, αξιολόγησης και επικαιροποίησης, ώστε να ανταποκρίνεται στις εξελίξεις της ιατρικής επιστήμης και στις μεταβαλλόμενες ανάγκες των ασθενών.

Οι προκλήσεις για τους ασθενείς με σπάνια νοσήματα

Παρά την πρόοδο που έχει σημειωθεί σε επίπεδο πολιτικής βούλησης, το ελληνικό σύστημα υγείας εξακολουθεί να εμφανίζει σοβαρά ελλείμματα στη διαχείριση των σπάνιων παθήσεων. Όπως επισημαίνεται στο policy brief του ΣΦΕΕ ένα σημαντικό ποσοστό ασθενών παραμένει για χρόνια χωρίς σαφή διάγνωση: Ειδικότερα στο 25% των περιπτώσεων η διάγνωση καθυστερεί από 5 έως και 30 έτη από την εκδήλωση των πρώτων συμπτωμάτων. Το φαινόμενο αυτό, που αφορά και παιδιά και ενήλικες, οδηγεί συχνά σε ψυχολογική επιβάρυνση, λάθος θεραπείες και καθυστέρηση στη διαχείριση της νόσου.

Την ίδια στιγμή, η πρόσβαση σε εγκεκριμένες καινοτόμες θεραπείες, παρότι τυπικά προβλέπεται, παραμένει στην πράξη δυσχερής. Ο μέσος χρόνος που απαιτείται στην Ελλάδα από την ευρωπαϊκή έγκριση ενός νέου φαρμάκου μέχρι την αποζημίωσή του ξεπερνά τις 580 ημέρες — χρόνος ιδιαίτερα κρίσιμος για ασθενείς με εξελισσόμενα ή απειλητικά νοσήματα. Επιπλέον, μόνο για το 5% των σπάνιων παθήσεων υπάρχει εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή, γεγονός που καταδεικνύει την ανάγκη στήριξης της κλινικής έρευνας και της συμμετοχής της Ελλάδας σε διεθνή δίκτυα μελετών.

Πέρα από τα ιατρικά δεδομένα, όμως, οι οικογένειες ασθενών έρχονται αντιμέτωπες με ένα δυσανάλογο κοινωνικό και οικονομικό βάρος. Η φροντίδα για ένα άτομο με σπάνια νόσο απαιτεί συχνά αποχή από την εργασία, καθημερινή υποστήριξη, συνεχή μετακινήσεις προς εξειδικευμένα κέντρα και σημαντικές δαπάνες — πολλές από τις οποίες δεν αποζημιώνονται ή δεν προβλέπονται καθόλου. Οι υπάρχοντες μηχανισμοί κοινωνικής πρόνοιας και υποστήριξης, αν και χρήσιμοι, δεν επαρκούν για να καλύψουν αυτές τις ανάγκες με τρόπο σταθερό και ολιστικό.

Από την πλευρά του, ο ΣΦΕΕ τονίζει την ανάγκη να ενισχυθεί το προσυμπτωματικό screening —με έμφαση στον νεογνικό έλεγχο, που σήμερα στην Ελλάδα περιορίζεται σε μόλις τέσσερις παθήσεις— και να δημιουργηθούν ισχυροί μηχανισμοί παραπομπής και διασύνδεσης μεταξύ πρωτοβάθμιας και εξειδικευμένης φροντίδας. Προτείνει, επίσης, την αναβάθμιση των Κέντρων Εμπειρογνωμοσύνης, την καταγραφή επιδημιολογικών δεδομένων και την ουσιαστική ένταξη των ασθενών στα ευρωπαϊκά δίκτυα αναφοράς.

Ανάγκη για εθνική στρατηγική χωρίς καθυστερήσεις

Το ψήφισμα της Παγκόσμιας Συνέλευσης Υγείας δεν είναι απλώς μια πολιτική διακήρυξη καλών προθέσεων. Είναι μια διεθνής δέσμευση με συγκεκριμένους στόχους, που απαιτεί από τα κράτη να μετατρέψουν τη συλλογική βούληση σε εθνικές στρατηγικές με μετρήσιμα αποτελέσματα. Η συμμετοχή της Ελλάδας στην ομάδα των χωρών που συνυπέγραψαν το ψήφισμα είναι ένα θετικό πρώτο βήμα. Δεν αρκεί όμως από μόνη της.

Η οργάνωση ενός πλήρους, λειτουργικού και δίκαιου συστήματος για τις σπάνιες παθήσεις προϋποθέτει πολιτική συνέχεια, τεχνοκρατική προετοιμασία και ουσιαστική διαβούλευση με όλους τους εμπλεκόμενους φορείς. Η σύνταξη ενός Εθνικού Σχεδίου Δράσης — το οποίο σήμερα ακόμη εκκρεμεί — δεν πρέπει να αντιμετωπιστεί ως μια αποσπασματική πρωτοβουλία, αλλά ως θεμέλιο πολιτικής υγείας με μακροπρόθεσμο ορίζοντα. Η πρόταση του ΣΦΕΕ για μια στρατηγική ολιστικής διαχείρισης, που θα στηρίζεται στην τεκμηρίωση, τη συνεργασία και τη διαρκή αξιολόγηση, κινείται αναμφίβολα προς τη σωστή κατεύθυνση.

Η διεθνής συγκυρία είναι ευνοϊκή. Υπάρχει ένα παγκόσμιο momentum, υπάρχει τεχνογνωσία, υπάρχουν επιτυχημένα παραδείγματα από άλλες χώρες. Το ζητούμενο πλέον είναι η Ελλάδα να αξιοποιήσει αυτή τη δυναμική. Για τους ανθρώπους που ζουν με μια σπάνια πάθηση, το «σπάνιο» δεν σημαίνει λιγότερο σημαντικό. Σημαίνει πιο δύσκολο, πιο μοναχικό, πιο ακριβό — και γι’ αυτό, πιο επιτακτικό.