Έγκριση του luspatercept ως πρώτης γραμμής θεραπεία σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα

Tags

Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα είναι μια ομάδα στενά σχετιζόμενων αιματολογικών κακοηθειών που χαρακτηρίζονται από την αναποτελεσματική παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, που είναι δυνατόν να οδηγήσει σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις. Οι ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα που εμφανίζουν αναιμία συνήθως απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για την αύξηση του αριθμού των υγιών κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Ωστόσο οι τακτικές μεταγγίσεις σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο υπερφόρτωσης σιδήρου, αντιδράσεων στη μετάγγιση και λοιμώξεων.Οι ασθενείς που εξαρτώνται από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων παρουσιάζουν σημαντικά μικρότερη συνολική επιβίωση σε σχέση με τους ασθενείς που δεν εξαρτώνται από μεταγγίσεις, εν μέρει λόγω υπερφόρτωσης σιδήρου ή πιο σοβαρής νόσου του μυελού των οστών σε σχέση με ασθενείς που δεν εξαρτώνται από μεταγγίσεις.

Πρόσφατα η Ευρωπαϊκή Επιτροπή επέκτεινε την έγκριση του luspatercept της Bristol Myers Squibb ώστε να συμπεριλάβει την πρώτης γραμμής θεραπεία ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που οφείλεται σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα πολύ χαμηλού, χαμηλού και ενδιάμεσου κινδύνου. Η έγκριση αφορά τη χρήση του luspatercept σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης* ενώ είναι επίσης εγκεκριμένο στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ιαπωνία για την πρώτης γραμμής θεραπεία της αναιμίας που σχετίζεται με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στη συγκριτική, πιλοτική μελέτη Φάσης 3 COMMANDS, στο πλαίσιο της οποίας το luspatercept σχεδόν διπλασίασε το ποσοστό των ασθενών που πέτυχαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις και αύξηση αιμοσφαιρίνης, καθώς και αυξημένη διατήρηση ανταπόκρισης σε σύγκριση με την εποετίνη άλφα. Η μελέτη κατέγραψε ότι το luspatercept έδειξε μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα σε σύγκριση με την εποετίνη άλφα, έναν παράγοντα διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA), στο πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης που αφορά την ανεξαρτησία από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων σε συνδυασμό με την αύξηση αιμοσφαιρίνης. Τα αποτελέσματα ασφάλειας ήταν αντίστοιχα με τα αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν σε προηγούμενες μελέτες σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα και ήταν συμβατά με τα αναμενόμενα συμπτώματα στον συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών.

Η Monica Shaw, M.D., Senior Vice President και επικεφαλής Ευρωπαϊκών Αγορών στην Bristol Myers Squibb αναφέρθηκε στην απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής και δήλωσε: «Χάρη σε αυτή την έγκριση του luspatercept ως πρώτης γραμμής θεραπεία για την αναιμία σε ενήλικους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου, περισσότεροι ασθενείς στην ΕΕ θα έχουν τη δυνατότητα να πετύχουν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις για μεγαλύτερα χρονικά διαστήματα σε σύγκριση με τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές. Αυτό το ορόσημο υπογραμμίζει τη σταθερή δέσμευσή μας στην ανάπτυξη νέων θεραπευτικών επιλογών για τους ασθενείς με σχετιζόμενη με νόσο αναιμία».

«Λιγότεροι από τους μισούς αναιμικούς ασθενείς με χαμηλότερο βαθμό κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα αποκρίνονται στους ερυθροποιητικούς παράγοντες, τη μοναδική μέχρι σήμερα θεραπευτική επιλογή, ενώ η διάμεση διάρκεια απόκρισης είναι μόλις 2 έτη. Βάσει των αποτελεσμάτων της μελέτης COMMANDS, η έγκριση του luspatercept, ως αρχική θεραπεία της αναιμίας ασθενών με μικρό-ενδιάμεσο κίνδυνο μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων έρχεται να καλύψει σε ικανό βαθμό αυτό το πολυετές θεραπευτικό κενό βελτιώνοντας το ποσοστό, αλλά και τη διάρκεια απόκρισης των ασθενών και αποτελώντας, έτσι, ορόσημο στην αντιμετώπιση των ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου» σχολίασε o Ιωάννης Κοτσιανίδης, Καθηγητής Αιματολογίας Δ.Π.Θ., Διευθυντής, Αιματολογική Κλινική, Π.Γ.Ν. Αλεξανδρούπολης.

Ο Matteo Giovanni Della Porta, M.D., ερευνητής της μελέτης και επικεφαλής της Μονάδας Λευχαιμίας στο Αντικαρκινικό Κέντρο Humanitas στο Μιλάνο της Ιταλίας ανέφερε. «Στο πεδίο της αντιμετώπισης των μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων χαμηλότερου κινδύνου, ελάχιστοι ασθενείς εμφανίζουν σταθερή ανταπόκριση σε παράγοντες διέγερσης της ερυθροποίησης, γεγονός που δημιουργεί μια κρίσιμη ανάγκη για πιο αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές με σκοπό την αντιμετώπιση της επιβάρυνσης της αναιμίας. Αποτελέσματα από τη μελέτη COMMANDS υπογραμμίζουν την κλινική αξία του luspatercept ως αρχικής θεραπείας για την αναιμία σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλού έως ενδιάμεσου κινδύνου, και η συγκεκριμένη έγκριση αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τη βελτίωση της θεραπευτικής πρακτικής και την παροχή καλύτερων εκβάσεων για τους ασθενείς».