Η Bayer ενισχύει το χαρτοφυλάκιό της στη θεραπεία της ATTR-CM

Η Bayer ενισχύει τις καινοτόμες θεραπευτικές επιλογές που διαθέτει στις καρδιαγγειακές παθήσεις, διευρύνοντας το χαρτοφυλάκιό της στη θεραπεία της σχετιζόμενης με την τρανσθυτερίνη αμυλοειδική μυοκαρδιοπάθεια (ATTR-CM), μια σπάνια αλλά σοβαρή πάθηση που μπορεί να οδηγήσει σε καρδιακή ανεπάρκεια και θάνατο, λόγω της συσσώρευσης αμυλοειδούς στον καρδιακό μυ.

Η σχετιζόμενη με την τρανσθυτερίνη αμυλοειδική μυοκαρδιοπάθεια (ATTR-CM), είναι μια προοδευτική και θανατηφόρος ασθένεια, που χαρακτηρίζεται από την εναπόθεση μη φυσιολογικής πρωτεΐνης στον καρδιακό μυ^{1, 2}. Εμφανίζεται όταν μια τετραμερής πρωτεΐνη που ονομάζεται τρανσθυρετίνη (TTR) γίνεται ασταθής, λόγω είτε κληρονομικής μετάλλαξης στο γονίδιο TTR, είτε λόγω γήρανσης. Η τρανσθυρετίνη τότε διασπάται σε μονομερή, τα οποία αναδιπλώνονται λανθασμένα, συναθροίζονται και σχηματίζουν ινίδια αμυλοειδούς, που εναποτίθενται στον καρδιακό μυ, οδηγώντας τελικά σε καρδιακή ανεπάρκεια. Η νόσος συχνά διαγιγνώσκεται αργά, όταν η συσσώρευση αμυλοειδούς έχει ήδη συμβεί, οπότε και οι ασθενείς εμφανίζουν ήδη συμπτώματα. Μετά τη διάγνωση, οι ασθενείς με ATTR-CM, εάν δε λάβουν την κατάλληλη θεραπεία, έχουν μέσο προσδόκιμο επιβίωσης τα 3-5 έτη.

Το εκτεταμένο χαρτοφυλάκιο της Bayer περιλαμβάνει πληθώρα καινοτόμων προϊόντων και χημικών μορίων, που βρίσκονται σε διαφορετικά στάδια προκλινικής και κλινικής ανάπτυξης. Στο πλαίσιο της συνεχούς διεύρυνσης και ενίσχυσής του, η εταιρεία επιδιώκει στρατηγικές συνεργασίες, όπως αυτή με την BridgeBio, η οποία αφορά την αποκλειστική αδειοδότηση του acoramidis (Beyonttra™) για εμπορική διάθεση στην Ευρώπη. Από τον Μάρτιο του 2024, οι δύο εταιρείες έχουν ενώσει τις δυνάμεις τους για την ανάπτυξη μιας νέας θεραπευτικής προσέγγισης για την ATTR-CM στην Ευρώπη. Αυτή η συνεργασία αξιοποιεί τη μακροχρόνια τεχνογνωσία και εμπειρία της Bayer στον τομέα των καρδιαγγειακών παθήσεων, την καλά εδραιωμένη υποδομή της στην Ευρώπη, καθώς και την πρωτοποριακή εξειδίκευση της BridgeBio στη θεραπεία της ATTR-CM. Με αυτόν τον τρόπο, δημιουργούνται οι προϋποθέσεις για μια καινοτόμο θεραπευτική λύση που μπορεί να βελτιώσει σημαντικά τη διαχείριση της νόσου.

Ο Θανάσης Κώτσανης, Καρδιολόγος και Ιατρικός Διευθυντής της Bayer για Ελλάδα και Κύπρο, καθώς και Cluster Medical Director για τη Νότια Μεσόγειο και τη Μαύρη Θάλασσα (SMBS), επισημαίνει ότι η καρδιακή ανεπάρκεια παραμένει μια από τις μεγαλύτερες προκλήσεις της παγκόσμιας υγειονομικής περίθαλψης και τονίζει ότι η συνεχής πρόοδος στη θεραπεία είναι ζωτικής σημασίας, καθώς μπορεί να βελτιώσει σημαντικά τα αποτελέσματα για τους ασθενείς που πάσχουν από αυτήν τη θανατηφόρα ασθένεια. «Η Bayer κατέχει ηγετική θέση στην καρδιολογία. Αναπτύσσει ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο καινοτόμων θεραπειών για καρδιαγγειακές παθήσεις, ώστε να καλυφθούν σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Η στρατηγική μας επικεντρώνεται στην ανάπτυξη καινοτόμων και πρωτοποριακών θεραπειών, που αποτελούν κομμάτι της καρδιολογίας ακριβείας, αντιμετωπίζοντας την υψηλή επιβάρυνση που έχουν τα καρδιαγγειακά νοσήματα, τόσο στους πάσχοντες όσο και στα συστήματα υγείας, συντελώντας στη μακροπρόθεσμη ανάπτυξη της εταιρείας» αναφέρει ο κ. Κώτσανης.

Αξίζει να αναφερθεί ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει εγκρίνει τη χρήση του acoramidis (Beyonttra™) για τη θεραπεία της σχετιζόμενης με την τρανσθυτερίνη αμυλοειδικής μυοκαρδιοπάθειας σε ενήλικες ασθενείς, με βάση τα θετικά αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης III ATTRibute-CM³. Το acoramidis είναι ένας σχεδόν πλήρης (≥90%) σταθεροποιητής της τρανσθυρετίνης (TTR), που διατηρεί τη φυσιολογική δομή της πρωτεΐνης, αποτρέποντας τη διάσπαση της σε μονομερή. Με αυτόν τον τρόπο, μειώνει τη συσσώρευση αμυλοειδούς στον καρδιακό μυ, επιβραδύνοντας την εξέλιξη της ATTR-CM και συμβάλλοντας στη διατήρηση της καρδιακής λειτουργίας. Στη μελέτη Φάσης III ATTRibute-CM, το acoramidis έδειξε σαφή οφέλη στα καρδιαγγειακά τελικά σημεία που ξεκινούν ήδη από 3 μήνες μετά την έναρξη της θεραπείας^4,5.

Παραπομπές:

1. Ruberg FL, Grogan M, Hanna M, Kelly JW, Maurer MS. Transthyretin amyloid cardiomyopathy: JACC state-of-the-art review. J Am Coll Cardiol. 2019;73(22):2872-91.
2. Porcari A, Sinagra G, Gillmore JD, Fontana M, Hawkins PN. Breakthrough advances enhancing care in ATTR amyloid cardiomyopathy. Eur J Intern Med. 2024;123:29-36.
3. Judge DJ, Cappelli F, Fontana M, Garcia-Pavia P, Gibbs S, Grogan M, et al. Acoramidis improves clinical outcomes in transthyretin amyloid cardiomyopathy patients. Circulation. 2023;148:e282–317.
4. Gillmore JD, Judge DP, Cappelli F, Fontana M, Garcia-Pavia P, Gibbs S, Grogan M, et al. Efficacy and safety of acoramidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024;390(2):132-42.
5. Christoffersen M, Greve AM, Hornstrup LS, Frikke-Schmidt R, Nordestgaard BG, Tybjærg-Hansen A. Transthyretin tetramer destabilization and increased mortality in the general population. JAMA Cardiol. 2024 Dec 4.