Θετική γνωμοδότηση από την CHMP για χορήγηση καινοτόμου θεραπείας σε παιδιά 2 έως 5 ετών με κυστική ίνωση

Η κυστική ίνωση είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής και επηρεάζει περισσότερους από 88.000 ανθρώπους παγκοσμίως. Προκαλείται από ελαττωματική ή/και έλλειψη πρωτεΐνης CFTR που προκύπτει από ορισμένες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR και επηρεάζει πολλά όργανα. Η νόσος προσβάλλει τους πνεύμονες, το ήπαρ, το πάγκρεας, τη γαστρεντερική οδό, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες και το αναπαραγωγικό σύστημα.

Νέες καινοτόμες θεραπείες CFTR Modulators πρέχουν βάσιμες ελπίδες ότι η κυστική ίνωση μπορεί να μετατραπεί σε χρόνια διαχειρίσιμη νόσο. Μελέτες καταγράφουν εντυπωσιακά αποτελέσματα από τη χορήγηση συνδυαστικού θεραπευτικού σχήματος (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor και ivacaftor) της Vertex Pharmaceuticals Incorporated ενώ ήδη στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το σχήμα έχει λάβει έγκριση για τη θεραπεία ατόμων με κυστική ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω, τα οποία έχουν τουλάχιστον μια μετάλλαξη F508del στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR).

Πρόσφατα η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) έδωσε θετική γνωμοδότηση για την επέκταση της ένδειξης του σχήματος ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυασμό με το ivacaftor, για τη θεραπεία παιδιών με κυστική ίνωση (CF) ηλικίας 2 έως 5 ετών, που έχουν τουλάχιστον μια μετάλλαξη F508del στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR). Με την έγκριση του σχήματος από την CHMP του ΕΜΑ περισσότερα από 1.200 παιδιά θα είναι εκ νέου επιλέξιμα για να λάβουν φάρμακο που θα μπορούσε να θεραπεύσει την υποκείμενη αιτία της κυστικής ίνωσης.

Η κα Nia Tatsis, Ph.D., Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer της Vertex αναφέρθηκε στην έγκριση και τόνισε: «Το σχήμα ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυασμό με το ivacaftor έχει επιδείξει ένα άνευ προηγουμένου κλινικό όφελος για τα επιλέξιμα άτομα που ζουν με κυστική ίνωση. Η όσο το δυνατόν πιο έγκαιρη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της κυστικής ίνωσης παρέχει τη δυνατότητα επιβράδυνσης της εξέλιξης της νόσου, γι’ αυτό είμαστε ικανοποιημένοι που η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) υποστηρίζει την  επέκταση ένδειξης του συνδυαστικού σχήματος σε ασθενείς ηλικίας από 2 ετών».