Έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής στην πρώτη γονιδιακή θεραπεία για δρεπανοκυτταρική νόσο και θαλασσαιμία
Άδεια κυκλοφορίας υπό όρους χορήγησε σήμερα η Ευρωπαϊκή Επιτροπή στο CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) της Vertex Pharmaceuticals Incorporated μια θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9. Πρόκειται για την μόνη γονιδιακή θεραπεία που έχει εγκριθεί για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) και με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT) στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) και με αυτή την έγκριση, υπάρχουν πλέον περισσότεροι από 8.000 ασθενείς στην ΕΕ, που είναι δυνητικά επιλέξιμοι για θεραπεία.
Το CASGEVY® είναι μια μη-ιική, ex vivo γονιδιακή θεραπεία με CRISPR/Cas9 για επιλέξιμους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο ή β-θαλασσαιμία στην οποία τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα και τα προγονικά κύτταρα του ίδιου του ασθενούς υποβάλλονται σε επεξεργασία στην περιοχή του ειδικού ερυθροειδικού ενισχυτή του γονιδίου BCL11A μέσω ακριβούς θραύσης διπλής έλικας. Αυτή η επεξεργασία έχει ως αποτέλεσμα τη παραγωγή υψηλών επιπέδων εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (HbF, αιμοσφαιρίνη F) στα ερυθρά αιμοσφαίρια. Η HbF είναι η μορφή της αιμοσφαιρίνης που μεταφέρει οξυγόνο που υπάρχει φυσικά κατά την ανάπτυξη του εμβρύου, η οποία στη συνέχεια μεταβαίνει στην ενήλικη μορφή της αιμοσφαιρίνης μετά τη γέννηση. Το CASGEVY® έχει αποδειχθεί ότι μειώνει ή εξαλείφει τις αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο και μειώνει τις απαιτήσεις μετάγγισης για ασθενείς με TDT.
Η έγκριση του CASGEVY® από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αφορά τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) είτε με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), για τους οποίους ενδείκνυται η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSC) και δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA).
Ο Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer, and President of Vertex δήλωσε για την έγκριση της θεραπείας «Το CASGEVY® είναι πλέον εγκεκριμένο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο και την εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία σε πολλές γεωγραφικές περιοχές, καθιστώντας δεκάδες χιλιάδες ασθενείς επιλέξιμους για αυτή τη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας. O στόχος μας πλέον είναι η μετατροπή αυτών των εγκρίσεων σε πραγματικό όφελος για τους ασθενείς και στη διασφάλιση της πρόσβασης και της αποζημίωσης σε όλο τον κόσμο».
«Η δρεπανοκυτταρική νόσος και η εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία είναι εξουθενωτικές ασθένειες που μειώνουν το προσδόκιμο ζωής και συνδέονται με σημαντική επιβάρυνση για τους ασθενείς, τις οικογένειες και τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης», δήλωσε ο Δρ. Franco Locatelli, κύριος ερευνητής στις μελέτες CLIMB-111 και CLIMB-121, Καθηγητής Παιδιατρικής στο Catholic University of the Sacred Heart στη Ρώμη και Διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων Bambino Gesù. «Το CASGEVY® έχει τη δυνατότητα να μεταμορφώσει τις ζωές των ατόμων που πάσχουν από αυτές τις ασθένειες και θα είναι σημαντικό να προσφέρουμε αυτή τη θεραπευτική επιλογή στους επιλέξιμους ασθενείς το συντομότερο δυνατό».
Η Vertex ανακοίνωσε ότι ήδη συνεργάζεται στενά με τις εθνικές υγειονομικές αρχές για να εξασφαλίσει την πρόσβαση των επιλέξιμων ασθενών το συντομότερο δυνατό. Μέσω αυτής της συνεργασίας, η εταιρεία εξασφάλισε έγκαιρη πρόσβαση για τους επιλέξιμους ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), στη Γαλλία πριν από την διαδικασία εθνικής αποζημίωσης.
Αξίζει να σημειωθεί ότι η Vertex συνεργάζεται παράλληλα και με νοσοκομεία που έχουν εμπειρία στη μεταμόσχευση βλαστοκύτταρων για τη δημιουργία ενός δικτύου ανεξάρτητων εξουσιοδοτημένων κέντρων θεραπείας (ATC) για τη χορήγηση του CASGEVY®. Μέχρι στιγμής υπάρχουν τρία ανεξάρτητα ενεργοποιημένα εξουσιοδοτημένα κέντρα θεραπείας (ATC) στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Ωστόσο η Vertex σχεδιάζει να ενεργοποιήσει συνολικά περίπου 25 κέντρα σε όλη την Ευρώπη.
